百济神州今日宣布其PD-1抑制剂百泽安®（替雷利珠单抗）新适应症已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，单药用于不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗。

肝癌是中国常见的高发恶性肿瘤。2020年中国肝癌新发病例约41万，约占全球总数的一半；死亡病例约39.1万，是中国第二大肿瘤致死病因1。70%-80%的肝癌患者在诊断时已经是中晚期2，失去了手术或其他局部治疗机会，临床预后较差，5年生存率仅为12.1%3，亟需更多治疗手段改善患者生存。

此次获批是基于RATIONALE301（NCT03412773）的临床试验数据。该试验是一项随机、开放性的全球3期临床研究，从亚洲、欧洲和美国各研究中心共入组674例患者，旨在评估替雷利珠单抗对比索拉非尼作为不可切除的HCC成人患者一线治疗的效果。

此前，RATIONALE301试验结果以最新突破口头报告的形式，公布于2022年在法国巴黎举办的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会，并于今年荣登肿瘤领域著名期刊《美国医学会杂志-肿瘤学》（JAMAOncology）。研究结果显示：与索拉非尼相比，替雷利珠单抗展示出在总生存期（OS）上的非劣效性结果。替雷利珠单抗的中位OS为15.9个月，而索拉非尼的OS为14.1个月；替雷利珠单抗具有更高的客观缓解率（ORR）（14.3%vs5.4%）和更持久的缓解（中位缓解持续时间DoR分别为36.1个月和11.0个月）；替雷利珠单抗和索拉非尼治疗的安全性特征与既往研究一致。

至此，替雷利珠单抗已有12项适应症获得NMPA批准，是目前在中国获批适应症数量最多的PD-1抑制剂，其中11项适应症已全部纳入国家医保药品目录，也是纳入国家医保药品目录获批适应症数量最多的PD-1抑制剂。