CDE将维亚臻生物技术（上海）有限公司（以下简称“维亚臻”）的VSA003注射液拟纳入突破性治疗品种，该药物可用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是由于低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）分解代谢的关键基因发生纯合突变或者复合性杂合突变所导致的一种常染色体隐性遗传性疾病。该疾病是家族性高胆固醇血症中最严重、最罕见的一种类型，临床上具有早发动脉粥样硬化性心血管疾病倾向。

VSA003是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向siRNA药物，主要通过靶向降解血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）mRNA，增加对LDL-C和甘油三酯（TG）等的清除。据维亚臻报道，VSA003有望成为全球首个针对ANG3靶点的创新小核酸药物。

2023年，维亚臻正式启动了VSA003的I期临床试验，旨在评估该药物在中国成年健康志愿者中的安全性、耐受性以及药代动力学和药效学特征。此外，维亚臻还曾提到，VSA003在境外的临床试验数据积极，体现出良好的安全性和治疗潜力。

本次VSA003注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种，有望进一步加速临床研究进程。