据CDE官网显示，北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）的1类新药WG1025获得临床试验默示许可，适应症为营养不良型大疱性表皮松解症。

据公开资料显示，WG1025是国内首款可重复使用的、外用基因治疗生物新药。

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）是一种罕见的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变引起COL7蛋白表达缺乏而致。据了解，COL7蛋白在真皮与表皮的连接中有着重要作用，缺乏该蛋白的患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤即导致起疱或皮肤脱落。DEB普遍发病于患者出生时或婴、幼儿时期，患儿皮肤如蝴蝶翅膀般脆弱，因此患儿也被称为“蝴蝶宝贝”。

美国Krystal Biotech公司开发的Beremagene Geperpavec（VYJUVEK™）已于2023年5月获FDA批准上市，该药物是一款DEB基因治疗药物，通过提供COL7A1正常基因以恢复C7蛋白水平，从而促进患者伤口愈合。

在国内，目前尚无针对DEB的有效治疗方法获批上市。WG1025是唯源立康正在开发的一款DEB基因疗法，与Beremagene Geperpavec同为局部外用凝胶剂。此外，WG1025还是国内首款使用Ⅰ型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体作为基因治疗递送工具的生物新药。早前，唯源立康针对WG1025开展了一项IIT研究，验证了WG1025的安全性和有效性。

本次WG1025成功获批临床，有望加速研究进度，成为国内首个针对DEB的新型有效的基因疗法。