CDE网站显示，默沙东的HIF-2α抑制剂Belzutifan拟纳入优先审评，适应症为vonHippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。

Belzutifan（MK-6482，原名PT2977）最初由PelotonTherapeutics开发，2019年5月默沙东以10.5亿美元首付款、11.5亿美元里程碑款项的高价收购了PelotonTherapeutics公司，获得了Belzutifan。

HIF即缺氧诱导因子，是肾细胞癌中的关键致癌驱动因子。Belzutifan作为一款HIF-2α抑制剂，通过阻断HIF-2α和HIF-1β的异二聚体化，来阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成，从而实现抗癌疗效。

Belzutifan的商品名为Welireg，在美国获批的适应症包括：

2021年8月，获批用于vonHippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）治疗，是美国FDA批准的第一个HIF-2α抑制剂药品；

2023年12月，获批用于既往接受过程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡配体1（PD-L1）抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGF-TKI）治疗后的晚期肾细胞癌患者。

根据默沙东2023年财报显示，Belzutifan全年营收2.18亿美元，同比增长77%。

在国内，在Chinadrugtrials平台检索，其中有三项正在进行的研究，除了单药治疗VHL疾病外，还有两项3期临床试验，一项评估Belzutifan作为帕博利珠单抗治疗肾细胞癌（RCC）的辅助治疗；另一项评估Belzutifan+帕博利珠单抗+仑伐替尼，或Quavonlimab（CTLA-4）+帕博利珠单抗+仑伐替尼在一线晚期肾透明细胞癌（ccRCC）的有效性和安全性。

VHL综合征（希佩尔-林道综合征，vonHippelLindausyndrome，）是一种罕见的全身综合征，可导致肾脏、中枢神经系统和胰腺肿瘤复发。希望Belzutifan尽快在华获批，为患者提供更多的治疗选择。