中国国家药品监督管理局（NMPA）公布正式批准北京鞍石生物科技股份有限公司（鞍石生物科技）全资子公司北京浦润奥生物科技有限责任公司自主研发的1类创新药伯瑞替尼肠溶胶囊（商品名：万比锐®，以下简称为伯瑞替尼）用于既往治疗失败的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤（WHO4级）或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。这是继非小细胞肺癌适应症后，伯瑞替尼在中国获批的第二项适应症，也是我国在脑胶质瘤MET靶向治疗领域首个完全获批的小分子靶向药物。

脑胶质瘤是一种难治性的颅内原发恶性肿瘤，约占颅内肿瘤的46%[1]。手术和放化疗是脑胶质瘤的传统治疗策略，预后不佳。恶性胶质瘤患者5年总生存（OS）率不足10%[2]。既往研究中，约12%脑胶质瘤被发现存在MET融合[3]，其中代表类型PTPRZ1-MET融合（以下简称ZM融合）在既往有低级别病史的胶质母细胞瘤中发生率约为14%，且通常与METex14跳变同时出现，并与更差的预后相关[3-4]。

伯瑞替尼是一款我国自主研发的高选择性c-Met抑制剂，此前已经附条件获批用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。基于脑胶质瘤Ⅱ/Ⅲ期关键注册临床研究结果，伯瑞替尼的新药上市申请（NDA）获NMPA药品评审中心（CDE）受理，并于2023年10月16日被纳入优先审评程序。之后，伯瑞替尼仅历时6个多月就完成了从纳入优先审评到获批上市，这不仅是对其作为创新型靶向药本身的肯定，也是因为其关注到了胶质母细胞瘤这一罕见病群体未被满足的临床需求，同时更是国家对新药上市重要改革措施的落地实践。

伯瑞替尼此次获批ZM融合阳性的脑胶质瘤适应症，是基于FUGEN研究（NCT06105619）的积极结果。FUGEN研究是一项随机、对照、开放、多中心临床注册Ⅱ/Ⅲ期研究，由首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士团队领衔。截至2023年12月，研究共纳入84例患者。这项随机对照研究对比了伯瑞替尼与替莫唑胺剂量密度方案或依托泊苷+顺铂方案的安全性和有效性，其结果显示：相较于替莫唑胺剂量密度方案或顺铂联合依托泊苷方案，伯瑞替尼单药方案mOS为6.31个月，对照组为3.38个月，降低48%的死亡风险，可显著改善ZM融合脑胶质瘤患者生存。整体安全耐受，常见不良反应多为1-2级，可通过临床管理恢复。