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FDA批准Agios新药治疗患有丙酮酸激酶缺乏症

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FDA批准Agios新药治疗患有丙酮酸激酶缺乏症

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  • 发布时间:2022-07-08 09:21
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FDA批准Agios新药治疗患有丙酮酸激酶缺乏症

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      Agios Pharmaceuticals宣布美国FDA已批准其新药Pyrukynd(mitapivat)上市,治疗患有丙酮酸激酶(pyruvate kinase)缺乏症,且出现溶血性贫血的成人患者。值得一提的是,Pyrukynd是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活剂。

      丙酮酸激酶缺乏症是一类罕见的遗传病,会导致患者出现慢性的溶血性贫血。其背后原因在于PKLR基因突变,影响到了红细胞的丙酮酸激酶活性,从而降低其ATP水平,并使上游代谢产物不断累积,造成红细胞的能量缺失。这种疾病能引起一系列严重的并发症,并影响生活质量。目前的疗法包括输血和脾脏切除,但这两种方法都有一定风险。

      Pyrukynd带来了全新的治疗希望。作为一种丙酮酸激酶激活剂,它能改善血红细胞的能量供应,提高红细胞的健康水平,从而治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者的溶血性贫血。

      这一批准是基于两项关键性3期临床试验ACTIVATE和ACTIVATE-T的数据。第一项试验中,Pyrukynd在没有定期接受输血的患者内统计显著地提升了血红蛋白的水平。第二项试验里,该疗法为需要定期输血的患者减少了输血的负担,且结果具有统计显著性,并具有临床意义。去年,该疗法也已经获得优先审评资格。

 

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