据CDE官网显示，百利天恒的注射用BL-B01D1 、石药集团的SYS6010被拟纳入突破性治疗品种。

BL-B01D1是百利天恒自主研发的全球首创EGFRxHER3双抗ADC，由独家的双特异性抗体和“连接子-有效载荷”组成，其中包含稳定、可切割的连接子和拓扑异构酶I抑制剂。据报道，BL-B01D1在I期临床研究中表现出了良好的安全性和耐受性。

本次BL-B01D1被拟纳入突破性治疗的适应症为：治疗既往经含铂化疗及抗PD-1/PD-L1单抗治疗失败的复发性小细胞肺癌患者。据公开资料显示，BL-B01D1正在进行一项III期临床研究：在既往含铂化疗及抗PD-1/PD-L1单抗治疗失败的复发性小细胞肺癌患者中对比BL-B01D1与拓扑替康的III期多中心、随机对照临床研究。

此前，BL-B01D1还有多个适应症已被CDE纳入突破性治疗，具体如下：

2024年4月，注射用BL-B01D1用于既往经PD-1/PD-L1单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者。

2024年9月，注射用BL-B01D1用于经EGFR-TKI治疗失败的EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者、用于既往经抗PD-1/PD-L1单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR野生型非小细胞肺癌患者。

2024年10月，用于既往经 PD-1/PD-L1 单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌患者。

与此同时，百利天恒还在推动BL-B01D1用于更多肿瘤/癌症适应症的临床试验。2023年12月12日，百利天恒还以83亿美元的总交易额将BL-B01D1授权给了百时美施贵宝，其中首付款就达到8亿美元。

石药集团：SYS6010

SYS6010是石药集团开发的一款EGFR ADC药物，能特异性结合到表达EGFR的细胞表面，通过内吞作用进入细胞内，在溶酶体内释放毒素小分子JS-1，诱导DNA损伤，导致细胞凋亡，并发挥旁观效应杀伤周围肿瘤组织细胞。本次SYS6010被拟纳入突破性治疗的适应症为：经EGFR-TKI和含铂化疗治疗失败的EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌。

据了解，EGFR基因突变是非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）常见的突变类型之一，当前EGFR-TKI已成为EGFR敏感突变晚期NSCLC的一线标准治疗方案。然而，尽管EGFR-TKI的发展经历了三代，不断提高疗效和减少副作用，但耐药情况仍无法避免。因此，临床上仍需更多不同机制的药物以克服现有问题，其中ADC药物有望成为有效的治疗方式之一。

SYS6010便是一款EGFR ADC药物，在临床前研究中，对第三代EGFR-TKI耐药的EGFR三重突变（Exon19Del、T790M及C797S）的人源化非小细胞肺癌模型展现出了较强的抗肿瘤效果，并且呈现剂量依赖性。这为SYS6010治疗三代EGFR耐药提供了现实的依据。

目前，SYS6010正在海内外开展临床研究。其中，在美国和加拿大进行1期临床研究，目的为评估药物应用于晚期非小细胞肺癌治疗的安全性、药物动力学及初步疗效。