近期，CDE 官网公布了尚德药缘「ACT001 胶囊」被纳入突破性治疗，适应症为经过一线治疗或一线治疗中出现脑部新发病灶或原脑转移病灶进展的小细胞肺癌（SCLC）脑转移患者。

根据药智数据-全球药物分析系统显示，ACT001 目前有多项适应症在研，其适应症开发已从原发脑胶质瘤扩展至肺癌脑转移，后者市场广阔，需求迫切。本次 ACT001 被纳入"突破性治疗品种"名单，是继斩获3项欧美孤儿药资格、1项美国儿童罕见病资格、1项美国快速通道后，获得的又一重磅资质，标志着其在实体瘤治疗领域取得关键进展。

根据尚德药缘官方信息，本次ACT001突破性治疗资质所依据的注册临床研究为ACT001联合全脑放疗治疗肺癌脑转移瘤的2b/3期临床试验，该临床试验的牵头主要研究者是我国工程院院士、放射肿瘤学家、中国临床肿瘤学会理事长于金明教授，全国有20多家三甲医院参与研究。

脑转移作为肿瘤终末期的"死亡信号"，其治疗困境长期存在：据《Nature Review》权威统计，约20%的癌症患者最终会发展成脑转移，其中小细胞肺癌患者的脑转移发生率尤为突出。很多开发中的新药都刻意排除脑转移瘤的受试者，癌症脑转移瘤的治疗存在迫切的临床需求，也是全球监管部门与医生关注的世界医学难题。