FDA近日授予强生（杨森制药）公司GPRC5D/CD3双特异性抗体talquetamab突破性疗法认定 (BTD)，用于接受过包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体在内至少4种治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

       多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血液肿瘤。当出现恶性病变时，存在于骨髓中的浆细胞迅速扩散并取代骨髓中的正常细胞。2020年，全球大概有17.6万人被诊断出患有多发性骨髓瘤。2022年，预计美国将有超过3.4万人被诊断出患有多发性骨髓瘤，并且超过1.2万人将死于该病。虽然被诊断患有多发性骨髓瘤的部分患者最初没有任何症状，但大多数患者被诊断出的症状可能包括骨折或疼痛、红细胞计数低、疲倦、高钙水平、肾脏问题或感染。

       Talquetamab是一种首创（first-in-class）、即用型（off-the-shelf）T细胞重定向双特异性抗体，同时靶向多发性骨髓瘤上的新靶点GPRC5D和抗癌T细胞上的表面受体CD3。GPRC5D（G蛋白偶联受体C5家族亚型D）在多发性骨髓瘤上高度表达，CD3参与激活T细胞。

       FDA授予强生CD3/GPRC5D双抗突破性疗法资格

FDA近日授予强生（杨森制药）公司GPRC5D/CD3双特异性抗体talquetamab突破性疗法认定 (BTD)，用于接受过包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体在内至少4种治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

       多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血液肿瘤。当出现恶性病变时，存在于骨髓中的浆细胞迅速扩散并取代骨髓中的正常细胞。2020年，全球大概有17.6万人被诊断出患有多发性骨髓瘤。2022年，预计美国将有超过3.4万人被诊断出患有多发性骨髓瘤，并且超过1.2万人将死于该病。虽然被诊断患有多发性骨髓瘤的部分患者最初没有任何症状，但大多数患者被诊断出的症状可能包括骨折或疼痛、红细胞计数低、疲倦、高钙水平、肾脏问题或感染。

      Talquetamab是一种首创（first-in-class）、即用型（off-the-shelf）T细胞重定向双特异性抗体，同时靶向多发性骨髓瘤上的新靶点GPRC5D和抗癌T细胞上的表面受体CD3。GPRC5D（G蛋白偶联受体C5家族亚型D）在多发性骨髓瘤上高度表达，CD3参与激活T细胞。

        据了解，这是杨森公司在肿瘤治疗领域收获的第12个突破性疗法认定 (BTD)，也是talquetamab继2021年1月29日欧洲药品管理局 (EMA) PRIME（优先药物）认定、2021年5月3日FDA授予的孤儿药资格 (ODD) 之后收获的第三个药监机构认可资质。

       本次突破性疗法认定 (BTD)是基于talquetamab的I/II期首次人体剂量递增 MonumenTAL-1研究数据（NCT03399799/NCT04634552）。该数据已经在2022年欧洲血液学协会 (EHA) 年会上作为口头报告 (摘要#S182)进行了专题介绍，并在2022年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上进行了介绍 (摘要#8015)。

       Talquetamab目前正在进行一项治疗R/R MM的I/II期临床研究(NCT03399799），同时也在探索联合研究 (NCT04586426)。杨森于2021年11月披露在中国启动talquetamab治疗R/R MM的II期临床研究。