Acadia宣布向FDA提交了trofinetide治疗成人和2岁以上儿科瑞特综合征（Rett syndrome ）患者的上市申请。

       瑞特综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，是由一种叫做MECP2.3的基因的X染色体突变引起的，常发生在女童身上，通常在18个月后才表现出明显的症状。瑞特综合征对中枢神经系统功能造成严重损害，包括失去沟通技能、有目的地使用手、步态异常以及手的定型动作，如扭手/挤手、拍手/拍击、漱口和洗漱/摩擦自动化。患有Rett综合征的患者还可能出现一系列其他症状，如胃肠道并发症、骨骼异常、神经内分泌异常、破坏性行为和焦虑样行为，以及情绪调节障碍和睡眠障碍。目前，全球尚无治疗瑞特综合征的药物。

       trofinetide是一种胰岛素样生长因子1（IGF-1）氨基末端三肽的新型合成类似物，被认为可以刺激突触成熟，克服瑞特综合征病理生理学特征的突触和神经元不成熟，通过减轻神经炎症和支持保护突触功能来治疗瑞特综合征的主要临床症状，曾获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，同时还获得罕见儿科疾病药物资格，如果获批，能够获得一张优先审评券。

       此次上市申请主要基于III期Lavender研究的结果。在187例5~20岁瑞特综合征患者中，trofinetide相比安慰剂显著改善了第12周的瑞特综合征行为问卷调查评分 (RSBQ，)和临床疗效总评量表（CGI-I）评分。