新闻中心
News Center
/
/
/
Alnylam官宣siRNA疗法新方向治疗肥胖

资讯详情

Alnylam官宣siRNA疗法新方向治疗肥胖

  • 分类:行业动态
  • 作者:
  • 来源:
  • 发布时间:2022-08-25 08:59
  • 访问量:

【概要描述】

Alnylam官宣siRNA疗法新方向治疗肥胖

【概要描述】

  • 分类:行业动态
  • 作者:
  • 来源:
  • 发布时间:2022-08-25 08:59
  • 访问量:
详情

Alnylam宣布开发靶向INHBE的siRNA疗法,用于治疗肥胖。

Alnylam在Nature Communications期刊上发表论文,揭示腹部肥胖和代谢综合征与INHBE基因突变之间的关系。

Alnylam通过分析英国生物样本库中超过36万个个体的全外显子组测序数据发现,肝表达的INHBE基因中的罕见突变与较低的经体重指数校正的腰臀比(WHRadjBMI)相关。WHRadjBMI是评估腹部脂肪含量的指标,而腹部脂肪含量与2型糖尿病和冠心病息息相关。

每587人中就有一人携带罕见的INHBE基因预测功能丧失(predicted loss of function, pLOF)突变,并且这种突变与较低腹部脂肪含量有关。该研究对最常见的INHBE pLOF突变进行体外表征分析后,发现activin E的分泌水平降低了约90%。对INHBE pLOF突变携带者进一步分析发现,其代谢特征良好,包括甘油三酯降低,高密度脂蛋白胆固醇升高和空腹血糖降低。没有发现INHBE pLOF相关的不良反应,并且也没有证据显示INHBE pLOF突变携带者死亡率过高。该研究还发现,ACVR1C(一种编码activin A受体的基因)变体的WHRadjBMI较低,进一步证明了activin在调节脂肪分布方面的作用。

该研究结果表明INHBE 基因具有作为治疗心脏代谢疾病的新型治疗靶点的潜力。Alnylam计划利用其肝脏IKARIA技术平台,为INHBE及其基因产品Activin E寻找开发候选化合物。IKARIA可以在临床前研究中延长活性半衰期,具有每年给药1次的潜力。

相关新闻

版权所有©湖北省医药工业研究院有限公司   鄂ICP备09003373号-1   本站支持IPV6站点 

网站建设:中企动力武汉二分