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传奇生物宣布,日本厚生劳动省已批准Carvykti(西达基奥仑赛,Cilta-cel)用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。
使用西达基奥仑赛治疗的患者需满足以下两项条件:无靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)阳性T细胞输注治疗史;既往接受过至少三线治疗,包括蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38单克隆抗体,且对末次治疗无响应或已复发。
本次获批基于一项开放标签、单臂、多中心的Ib/II期研究,用于评估Cilta-cel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性。该研究纳入了97位既往接受过中位六线治疗,包括PI、IMiD和抗CD38单抗的患者。
研究结果显示,接受西达基奥仑赛一次性治疗的非日本人群显现了深度持久的缓解,总缓解率(ORR)达96.9%(95%CI,91.2-99.4 n=97)。值得注意的是,65名患者达到了严格意义上的完全缓解(sCR),严格意义上的完全缓解率达67%(95%CI,56.7-76.2),即治疗后无法通过影像学或其他检查观察到任何疾病体征或症状。在多发性骨髓瘤日本患者中观察到的疗效与非日本人群一致。在18个月的中位随访时间里,中位缓解持续时间(DOR)为21.8个月。
Cilta-cel是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法,使用嵌合抗原受体(CAR)的转基因对患者自身的T细胞进行修饰,以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。Cilta-cel的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体,对表达BCMA的细胞具有高亲和力,在与BCMA表达细胞结合后,CAR可促进T细胞活化、扩增,继而清除靶细胞。
2017年12月,杨森(强生旗下公司)与传奇生物达成一项许可协议,两家公司将在全球共同开发和推广cilta-cel。根据协议,传奇生物获得了3.5亿美元的预付款,并有权在开发、生产、监管和销售方面达到里程碑进展时获得额外付款。在除大中华区以外的全球市场中,传奇生物和杨森公司的成本和利润分摊比例为50/50,在大中华区该分摊比例为70/30(传奇生物/杨森公司)。
Cilta-cel于2022年2月获得美国FDA批准上市,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。2022年5月,欧盟EC授予Cilta-cel附条件上市许可。Cilta-cel于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外,Cilta-cel于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予Cilta-cel孤儿药资格认定。
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