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口服PI3Kδ抑制剂治疗罕见免疫缺陷病上市申请获FDA受理

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口服PI3Kδ抑制剂治疗罕见免疫缺陷病上市申请获FDA受理

  • 分类:行业动态
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  • 来源:
  • 发布时间:2022-11-04 09:11
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Pharming Group公司宣布,FDA已受理口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib的新药申请(NDA)并授予其优先审查资格,用于治疗12岁及以上青少年和成人PI3Kδ过度活化综合征(APDS)。PDUFA日期为2023年3月29日。

此次上市申请是基于一项II/III期研究的积极数据,该研究达到了淋巴结大小减少和免疫缺陷纠正的共同主要终点。结果显示,与安慰剂相比,leniolisib的疗效显著,受试者淋巴结病变指数较基线有统计学意义上的降低(p=0.006),且免疫功能正常化。另外,与APDS相关的疾病标志物减少,其临床特征包括显著的淋巴细胞增殖和免疫功能障碍,以及淋巴瘤风险增加。

作为申请的一部分,该公司还提交了一项长期开放标签扩展临床试验的数据,包括38例接受了102周leniolisib治疗的APDS患者。

APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷疾病,由调节白细胞成熟的PIK3CD或PIK3R1基因突变引起。APDS的特征表现为严重的、复发的全肺感染,淋巴增生,自身免疫和肠病,每百万人中就会有1-2人患有APDS。由于这些症状可能与多种疾病相关,APDS患者经常被误诊,诊断延迟中值为7年,这种延迟可能导致损伤累积,包括永久性肺损伤和淋巴瘤。唯一能确诊这种疾病的方法是通过基因检测。

Leniolisib是IA类PI3K小分子抑制剂,可以抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸(PIP3)的产生。PIP3通过激活AKT,调节细胞增殖与分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢等。与PI3Kα和PI3Kβ表达不同,PI3K和PI3Kγ主要造血细胞中表达,多项研究表明PI3K是治疗免疫疾病的(潜在)有效靶点。

迄今为止,在健康受试者的I期首次人体试验和II/III期研究中,leniolisib均获得了良好的耐受性和安全性。

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