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2024-12
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Catalyst Pharmaceuticals宣布，FDA批准了口服片剂FIRDAPSE（amifampridine，阿米吡啶）的补充新药申请（sNDA），扩大适应症至6岁及以上的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）儿童患者。2018年11月，FDA批准FIRDAPSE上市，用于成人LEMS患者的治疗，是FDA批准的首款治疗LEMS的药物。
阿米吡啶片（10mg）是一种口服、非特异性、电压依赖性的钾（K+）通道阻滞剂。K+通道阻滞剂可促使突触前膜去极化，减缓或抑制复极化，引起缓慢电压依赖性钙通道的打开，允许钙离子的流入。也就是说，阿米吡啶可诱导含有乙酰胆碱（ACh）的突触囊泡胞外分泌，将更多的ACh释放到突触间隙，增强神经肌肉的传递，改善肌肉功能。
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