Mirum宣布其III期MARCH研究取得积极顶线结果，maralixibat（马昔巴特）口服溶液对1~17岁进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）广泛亚型患者的瘙痒严重程度具有统计学意义的改善，达到了主要终点（p=0.0098）。

进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的遗传性疾病，通常始于婴儿期，症状表现为严重的瘙痒、黄疸、无法正常成长，患者肝细胞分泌胆汁能力较低，进而胆汁积聚，最终导致肝功能衰竭。

目前，6种亚型的PFIC已被鉴定，其中PFIC2患者群体约占PFIC患者群体的60%。PFIC2是由ABCB11基因突变引起的，该基因通常编码一种胆盐输出泵蛋白，可将胆汁酸移出肝脏。

Maralixibat（商品名：LIVMARLI）是一款每日口服1次的回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，通过抑制IBAT的再摄取改变胆汁酸的流向，阻断胆汁酸在肝脏的再循环，增加粪便胆汁酸排泄来防止胆汁酸在肝脏的积聚。2021年9月，maralixibat首次获FDA批准上市，用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒症，成为全球首款治疗这种罕见肝病的药物。

PFIC2患者中，相比安慰剂组，maralixibat组可以显著改善瘙痒程度（p=0.0098）；血清胆汁酸水平较基线也显著下降（p=0.0013）。

安全性和耐受性方面，该试验与既往研究一致，没有出现新的安全信号。