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Mirum宣布其III期MARCH研究取得积极顶线结果,maralixibat(马昔巴特)口服溶液对1~17岁进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)广泛亚型患者的瘙痒严重程度具有统计学意义的改善,达到了主要终点(p=0.0098)。
进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一种罕见的遗传性疾病,通常始于婴儿期,症状表现为严重的瘙痒、黄疸、无法正常成长,患者肝细胞分泌胆汁能力较低,进而胆汁积聚,最终导致肝功能衰竭。
目前,6种亚型的PFIC已被鉴定,其中PFIC2患者群体约占PFIC患者群体的60%。PFIC2是由ABCB11基因突变引起的,该基因通常编码一种胆盐输出泵蛋白,可将胆汁酸移出肝脏。
Maralixibat(商品名:LIVMARLI)是一款每日口服1次的回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,通过抑制IBAT的再摄取改变胆汁酸的流向,阻断胆汁酸在肝脏的再循环,增加粪便胆汁酸排泄来防止胆汁酸在肝脏的积聚。2021年9月,maralixibat首次获FDA批准上市,用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒症,成为全球首款治疗这种罕见肝病的药物。
PFIC2患者中,相比安慰剂组,maralixibat组可以显著改善瘙痒程度(p=0.0098);血清胆汁酸水平较基线也显著下降(p=0.0013)。
安全性和耐受性方面,该试验与既往研究一致,没有出现新的安全信号。
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