Rhythm Pharmaceuticals宣布，其MC4R激动剂setmelanotide获FDA授予的突破性疗法资格认定，用于治疗下丘脑性肥胖。

此前，该公司公布了一项II期临床研究积极结果，在为期16周的治疗后，setmelanotide组可评估患者的BMI（体重指数）下降超过5%，BMI平均下降17.2%。

下丘脑性肥胖是一种罕见的后天极端肥胖，常见于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他罕见脑肿瘤的生长或手术切除之后，下丘脑区域受损，会进一步损伤黑皮质素-4受体（MC4R）通路，引起暴饮暴食和严重肥胖。

Setmelanotide是一款“First-in-class”黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂，于2020年11月首次获FDA批准上市，2021年7月在欧洲上市，截至目前，获批了4项适应性，包括因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷导致肥胖的成人和儿童（6岁以上）患者的慢性体重管理以及巴德-毕德氏症候群的治疗。

2021年12月，Rhythm与琅钰集团达成合作协议，后者获得setmelanotide在中国开发和商业化权益。目前，该产品已获批开展临床试验，用于POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致罕见遗传性肥胖的成人和6岁以上儿童患者的长期体重管理。