Argenx宣布，其皮下注射制剂efgartigimod PH20 SC的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，用于治疗全身型重症肌无力成年患者。拟定处方药用户费用法案（PDUFA）的目标行动日期为2023年3月20日。

重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，常常会导致人体衰弱和肌无力。超过85%的MG患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力（gMG），可能影响全身骨骼肌，进而导致虚弱和早期疲劳。

efgartigimod是Argenx开发的一款新生儿FcRn拮抗剂，可通过与FcRn结合起到减少致病性IgG抗体并阻断IgG循环的作用。该产品于2021年12月在美国获批上市，商品名为Vyvgart，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力患者。efgartigimod PH20 SC是Vyvgart的改良制剂，由Argenx利用Halozyme公司的ENHANZE技术开发而来，该技术基于重组人透明质酸酶PH20 (rHuPH20) ，可促进通常通过静脉（IV）输注给药的生物制剂以皮下注射（SC）的方式递送药物。

此次BLA是基于III期ADAPT-SC研究的积极数据。该研究共纳入111例患者，旨在评估efgartigimod PH20 SC（1000mg）对比Vyvgart（10mg/kg）的药效学、药代动力学、疗效、安全性、耐受性和免疫原性。研究的主要终点为第29天总免疫球蛋白（IgG）水平相比基线的百分比变化。

结果显示，该研究达到了总IgG水平相比基线显著下降的主要终点（p<0.0001），证明efgartigimod PH20 SC非劣效于Vyvgart。具体数据为，efgartigimod PH20 SC组患者在第29天的平均总IgG相比基线下降66.4%，而Vyvgart组则下降了62.2%。

在次要终点上，efgartigimod PH20 SC组有69.1%的患者的重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）评分改善（标准为至少连续4周MG-ADL评分改善2分及以上）；65.5%的患者的定量重症肌无力量表（QMG）评分改善（标准为至少连续4周QMG评分改善3分及以上）。此外，37%的患者实现了最小症状表达（MSE，定义为MG-ADL评分为0或1）。

efgartigimod PH20 SC的安全性与先前ADAPT研究的结果一致。最常见的不良事件是注射部位反应，且均为轻度至中度并随时间消退。完成ADAPT-SC研究后，95%的患者可以参加扩展研究ADAPT-SC+，以评估efgartigimod PH20 SC的长期安全性和耐受性。