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全身型重症肌无力新药efgartigimod获FDA优先审评

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全身型重症肌无力新药efgartigimod获FDA优先审评

  • 分类:行业动态
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  • 来源:
  • 发布时间:2022-12-30 12:38
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Argenx宣布,其皮下注射制剂efgartigimod PH20 SC的生物制品许可申请(BLA)获FDA优先审评,用于治疗全身型重症肌无力成年患者。拟定处方药用户费用法案(PDUFA)的目标行动日期为2023年3月20日。

重症肌无力(MG)是一种罕见的慢性自身免疫性疾病,常常会导致人体衰弱和肌无力。超过85%的MG患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力(gMG),可能影响全身骨骼肌,进而导致虚弱和早期疲劳。

efgartigimod是Argenx开发的一款新生儿FcRn拮抗剂,可通过与FcRn结合起到减少致病性IgG抗体并阻断IgG循环的作用。该产品于2021年12月在美国获批上市,商品名为Vyvgart,用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力患者。efgartigimod PH20 SC是Vyvgart的改良制剂,由Argenx利用Halozyme公司的ENHANZE技术开发而来,该技术基于重组人透明质酸酶PH20 (rHuPH20) ,可促进通常通过静脉(IV)输注给药的生物制剂以皮下注射(SC)的方式递送药物。

此次BLA是基于III期ADAPT-SC研究的积极数据。该研究共纳入111例患者,旨在评估efgartigimod PH20 SC(1000mg)对比Vyvgart(10mg/kg)的药效学、药代动力学、疗效、安全性、耐受性和免疫原性。研究的主要终点为第29天总免疫球蛋白(IgG)水平相比基线的百分比变化。

结果显示,该研究达到了总IgG水平相比基线显著下降的主要终点(p<0.0001),证明efgartigimod PH20 SC非劣效于Vyvgart。具体数据为,efgartigimod PH20 SC组患者在第29天的平均总IgG相比基线下降66.4%,而Vyvgart组则下降了62.2%。

在次要终点上,efgartigimod PH20 SC组有69.1%的患者的重症肌无力日常生活活动能力量表(MG-ADL)评分改善(标准为至少连续4周MG-ADL评分改善2分及以上);65.5%的患者的定量重症肌无力量表(QMG)评分改善(标准为至少连续4周QMG评分改善3分及以上)。此外,37%的患者实现了最小症状表达(MSE,定义为MG-ADL评分为0或1)。

efgartigimod PH20 SC的安全性与先前ADAPT研究的结果一致。最常见的不良事件是注射部位反应,且均为轻度至中度并随时间消退。完成ADAPT-SC研究后,95%的患者可以参加扩展研究ADAPT-SC+,以评估efgartigimod PH20 SC的长期安全性和耐受性。

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