Anavex Life Sciences宣布其在研产品ANAVEX®2-73 (blarcamesine)用于治疗阿尔茨海默病(AD)引起的轻度认知障碍(MCI)的IIb/III研究ANAVEX®2-73-AD-004达到主要终点及关键次要终点。研究表明，ANAVEX®2-73治疗48周后，AD患者的认知功能显著改善。

ANAVEX®2-73 (blarcamesine)是一种口服的小分子sigma-1（σ-1）受体激活剂。多种动物模型研究表明，σ-1受体表达或活性的缺失与神经退行性疾病的发生有关，而σ-1受体的激活则与神经保护作用相关。ANAVEX®2-73可以改善多种疾病中存在的蛋白质稳态失衡，如AD患者中异常淀粉样蛋白沉积，PD患者中tau蛋白以及异常折叠的α-突触核蛋白。Anavex已将ANAVEX®2-73应用于多种神经系统疾病的临床研究，包括阿尔茨海默病（AD）、Rett综合征、帕金森病痴呆（PDD）等。

ANAVEX®2-73-AD-004是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的IIb/III期临床试验。该研究共纳入了509名患者，随机按照1:1:1的比例接受中、高剂量ANAVEX®2-73或安慰剂的治疗48周。该研究主要终点为AD评定量表（ADAS-Cog)和日常生活活动量表(ADCS-ADL)的改善；关键次要终点为临床痴呆评分总和的改善。

研究结果显示，与安慰剂相比，接受ANAVEX®2-73治疗的患者中超过84%的患者ADAS-Cog评分下降了0.50分及以上(p=0.015)；经ANAVEX®2-73治疗后认知能力改善的患者ADAS-Cog评分平均下降了4.03分。与安慰剂相比，ANAVEX®2-73治疗改善功能的可能性提高了167%，接受ANAVEX®2-73治疗的患者，ADCS-ADL评分增加了3.5分及以上 (p=0.0255)。这表明，ANAVEX®2-73治疗使阿尔兹海默症患者在认知功能方面具有临床意义的明显改善。

关键次要终点方面，与安慰剂相比，ANAVEX®2-73治疗组患者临床痴呆评分总和（量化痴呆症状的各种严重程度，CDR-SB）下降了0.42分(p=0.040)，也代表意向治疗（ITT）人群减少了27%。

安全性方面，ANAVEX®2-73 治疗耐受性良好。TEAE发生率与安慰剂组相似，最常见的TEAE是头晕。此外，开放标签扩展研究ATTENTION-AD将继续评估ANAVEX®2-73治疗超过96周的疗效及安全性。