诺华宣布其口服药物iptacopan用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的III期试验达到了主要终点。

PNH是一种罕见的、慢性、危及生命的血液疾病，由获得性突变引起，导致补体激活失控，并通过血管内和血管外溶血破坏红细胞。截至目前，全球共有3款用于PNH的药物，其中2款C5单抗eculizumab和ravulizumab来自阿斯利康、1款补体C3单抗pegcetacoplan来自Apellis。

Iptacopan是一款口服选择性补体旁路B因子的抑制剂。它作用于C5末端通路的上游，不仅可防止PNH的血管内溶血，还可阻止血管外溶血。因此，Iptacopan可能具有较C5单抗疗法更好的治疗优势。

APPOINT-PNH研究旨在评估口服单药iptacopan（200mg，每日两次）用于既往未接受补体抑制剂治疗的PNH成人患者的疗效与安全性。结果显示，在24周不需要输血的情况下，接受iptacopan治疗的患者中有很大一部分实现具有临床意义的血红蛋白水平较基线增加2g/dL。此外，iptacopan的安全性与既往研究一致。

这是iptacopan第二次III期研究成功。10月24日，iptacopan用于既往接受补体C5疗法治疗后仍有贫血症状的PNH患者的III期APPLY-PNH研究达到了两项主要终点，展现出优于阿斯利康C5单抗疗法eculizumab或ravulizumab的临床结果。

具体结果为，在24周不需要输血的情况下，相比C5单抗，iptacopan组有85%的患者实现了血红蛋白水平较基线增加≥2g/dL；此外，iptcopan组有70%的患者实现了≥12g/dL血红蛋白水平。