CDE网站显示，合源生物开发的CD19靶向CAR-T疗法赫基仑赛注射液申报上市并拟纳入优先审评，适应症为成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。此前，该适应症曾于2020年12月被纳入突破性治疗品种名单。赫基仑赛是国内首款用于治疗r/r B-ALL的CAR-T疗法，也是国内第3款靶向CD19的CAR-T疗法。

赫基仑赛（CNCT19，inaticabtagene autoleucel）是合源生物自主研发的一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品。2019年6月，CASI Pharmaceuticals与合源生物达成协议，获得该产品的全球许可权和商业化权。

目前，赫基仑赛已开发的适应症包括：1）复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病；2）复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤；3）儿童及青少年（3-18周岁）B细胞型急性淋巴细胞白血病。其中，前两个适应症的开发已进入II期阶段。

今年10月，合源生物宣布赫基仑赛在用于治疗成人r/r B-ALL的关键临床研究中达到主要终点。该研究是一项单臂、开放、多中心的临床试验，由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授担任主要研究者。截至2022年9月27日，该研究共纳入39例患者，主要疗效终点为独立评审委员会（IRC）评估的３个月时的总体缓解率（ORR）。

该研究的详细结果已于12月12日在ASH 2022会议上公布。结果显示，3个月内的ORR达82.1%（95%CI：66.47-92.46），其中26例为完全缓解。中位随访9.3个月时，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。在3个月时仍缓解的患者中，1年时预计有80%患者在持续缓解中。无论后续是否接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。

此外，在该研究中，赫基仑赛的CAR-T治疗相关毒性严重性显著降低。3级及以上细胞因子风暴（CRS）发生率为10.3%；3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为7.7%，无非预期靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件发生。

白血病是最常见的血液肿瘤之一，中国白血病发病率约为每年6.21/10万，美国白血病年发病率约为12.9/10万。急性淋巴细胞白血病（ALL）约占所有白血病的15%，其中B-ALL约占ALL的75%。成人B-ALL患者较儿童B-ALL患者整体生存更差。成人B-ALL初治后复发率高，约60%的患者最终会进展到r/r B-ALL。成人r/r B-ALL患者预后极差，严重危及生命，临床缺乏有效治疗手段，生存期仅2-6个月，中国患者近30年生存无显著改善，存在巨大的未被满足的临床需求，急需新的有效治疗延长患者的生存和提高患者生活质量。国内尚未有治疗成人r/r B-ALL的CAR-T产品获批上市。