Ferring Pharmaceuticals宣布，FDA已批准基因疗法nadofaragene firadenovec-vncg（商品名为Adstiladrin）上市，用于治疗卡介苗（BCG）无响应的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，这些患者伴有原位癌（CIS），可能携带或不携带乳头状肿瘤。

膀胱癌是最常见的癌症之一，NMIBC约占所有新发膀胱癌病例的75%。BCG仍然是高级别NMIBC患者的一线治疗方法。然而，在接受BCG初始治疗的患者中超过50%在一年内出现疾病复发和进展的情况，其中许多发展为对BCG无应答的疾病。

Adstiladrin是一种基于腺病毒载体的新型基因疗法，每三个月给药一次，通过导尿管注入患者膀胱，载体进入膀胱壁细胞，导致细胞分泌大量可对抗癌症的干扰素α-2b蛋白。这种新型基因疗法将患者自身的膀胱壁细胞转变为干扰素微工厂，从而增强人体对癌症的天然防御能力。

FDA的批准是基于III期临床试验积极结果。该研究共纳入157例患者，其中98例原位癌患者伴有/不伴有高级别Ta或T1(CIS±Ta/T1)。经过3个月1次Adstiladrin治疗后，有51%（50/98）患者实现了完全缓解（CR）；在达到初始CR的患者中，有46%（23/50）在12个月时继续保持无高级别复发状态。

研究中观察到的最常见的不良事件(AE)为：滴注部位分泌物(33%)、疲劳 (24%)、膀胱痉挛(20%)、尿急(19%)和血尿(17%)等。因AE导致的停药率为 1.9%。