CDE网站显示，阿斯利康的BTK抑制剂阿卡替尼胶囊新适应症申报上市。根据阿斯利康第三季度财报，此次申报的适应症为单药治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。这是阿卡替尼在国内申报的第2项适应症，此前申报的适应症已于今年1月5日获CDE受理，尚在审评中。

BTK属于非受体酪氨酸激酶Tec家族，参与某些免疫介导性疾病的先天性和适应性免疫反应。鉴于BTK在免疫反应中的核心作用，其抑制剂是针对一系列炎症和自身免疫性疾病的潜在治疗方法。截至目前，全球已有5款BTK抑制剂上市，除阿卡替尼外，另外4款分别为伊布替尼（艾伯维/强生）、泽布替尼（百济神州）、奥布替尼（诺诚健华/渤健）和tirabrutinib（小野制药/吉利德）。

阿卡替尼是阿斯利康自主研发的一款第二代BTK抑制剂，其胶囊于2017年10月首次获批上市，用于治疗先前至少接受过一种疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。2019年11月，阿卡替尼胶囊扩大适应症至慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）。今年8月，阿斯利康又推出了阿卡替尼片剂剂型。

此次申请是基于III期ASCEND研究的积极结果。该研究是一项全球、随机、多中心、开放标签的临床试验，共纳入310例患者，旨在评估阿卡替尼治疗复发性或难治性CLL患者的疗效和安全性。研究的主要终点为由独立审评委员（IRC）评估的无进展生存期（PFS），关键次要终点包括研究者评估的PFS、IRC和研究者评估的总体缓解率、反应持续时间、总体生存率、患者报告的效果和下次治疗的时间。

试验中，患者被随机（1:1）分为两个治疗组：第一组患者接受阿卡替尼单药治疗（100mg，每日2次，直至疾病进展或出现无法接受的毒性反应）。第二组患者接受医生选择的CD20单抗利妥昔单抗与PI3激酶抑制剂idelalisib（IR）联用，或利妥昔单抗与化疗药物苯达莫司汀（BR）的联合治疗。

今年6月，阿斯利康公布了该研究的4年随访结果。结果显示，相比对照组，阿卡替尼组患者的中位PFS显著延长（未达到 vs 16.8 个月）。阿卡替尼单药治疗使患者的疾病进展或死亡风险相对降低72%（HR，0.28；95%CI，0.20-0.38；P<0.0001）。阿卡替尼单药治疗和IR/BR组患者的42个月估计PFS率分别为62%和19%。