CDE官网显示，武田重组血管性血友病因子（rVWF）Vonicog alfa的上市申请拟纳入优先审评，拟用于诊断为血管性血友病（VWD）的18岁及以上患者按需治疗和出血事件的控制及围手术期出血管理。

血管性血友病是常见的遗传性出血性疾病之一，是因血管性血友病因子（VWF）基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常所引起得疾病。

注射用Vonicog alfa包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体（ULMs），半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法。

武田此前公布的一项评估Vonicog alfa治疗18岁及以上血管性血友病成人患者的III期研究结果表明，所有接受Vonicog alfa联用或不联用重组凝血因子FVIII治疗受试者的出血事件均得到控制，疗效评分为极好（96.9%）或良好（3.1%），且所有严重程度出血事件均得到控制。

此外，在另一项前瞻性、开放性、多中心试验中，研究人员也评估了重度血管性血友病成人患者（18岁及以上）择期外科手术中接受Vonicog alfa联用或不联用重组凝血因子FVIII的止血效果和安全性。试验结果显示，受试者在大手术和小手术的总体止血疗效为100%（15/15）。其中，60%手术总体止血疗效为极好，40%手术总体止血疗效为良好。

Vonicog alfa是截至目前全球首个也是唯一一个重组血管性血友病因子产品。截至目前，Vonicog alfa已在美国、加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和日本获得上市许可，用于18岁及以上血管性血友病患者的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。