和誉医药宣布其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）被美国食品药品监督管理局（以下简称 "FDA"）授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。此次突破性治疗药物认定是基于Pimicotinib临床Ib期试验腱鞘巨细胞瘤患者的优异研究结果。

Pimicotinib是全球第一个获得美国FDA突破性疗法认定的新一代CSF-1R候选药物。这是和誉医药继2022年7月Pimicotinib获得中国国家药品监督管理局药品审评中心 “突破性治疗药物”认定后又一重要里程碑。中美两国突破性疗法双重认定彰显了和誉医药的创新研发实力。

Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。Pimicotinib在治疗晚期腱鞘巨细胞瘤（TGCT）临床Ib期试验中，以68.0%的初步ORR展现出显著的抗肿瘤疗效，并具有良好的安全性和PK/PD特性。基于此结果，Pimicotinib已于2022年7月被国家药品监督管理局药品审评中心认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤，并于同年10月获国家药品监督管理局药品审评中心批准进入关键临床III期试验。

Pimicotinib此前在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验，并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。除TGCT和cGVHD适应症已经获得NMPA 获批临床研究外，和誉医药也在积极探索Pimicotinib在其他多种实体瘤中的临床潜力，并与曙方医药一起探索其在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（“渐冻症”）等神经系统疾病中的应用。截至本文刊发日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。