Ionis宣布，FDA已授予其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的快速通道资格。

家族性乳糜微粒血症综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由脂蛋白酶（LPL）、载脂蛋白C-II（APOC II）、高密度脂蛋白结合蛋白1（GPIHBP1）基因缺陷引起，导致血浆中乳糜微粒（乳糜微粒是一种包裹着甘油三酯、胆固醇酯进行运输的脂质小滴）积累和高甘油三酯血症。由于FCS患者血浆中乳糜微粒清除功能受到损害，导致甘油三酯堆积在血浆中而使得血浆看起来像牛乳一般。

Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，其可靶向肝脏APOC III mRNA，以选择性地抑制载APOC III的合成。抑制APOC III的合成可能是降低甘油三酯水平的有效途径。

2022年，Ionis开展了olezarsen用于治疗FCS患者的全球III期BALANCE研究，预计在2023年下半年公布BALANCE研究的数据结果。

2022年4月，Ionis在《Eur Heart J》上公布了一项评估olezarsen用于降低高风险或有明确心血管疾病患者的甘油三酯水平的临床研究数据结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究，共纳入114名空腹血清甘油三酯为200～500 mg/dL的患者。患者接受为期6～12个月olezarsen（每4周10mg、每4周50mg，每2周15mg或每周10mg）或生理盐水安慰剂皮下给药。主要终点指标是从基线到暴露第6个月患者空腹甘油三酯水平变化的百分比。

研究结果表明，Olezarsen治疗可以显著降低患者甘油三酯水平。Olezarsen治疗后，每4周10mg组的患者甘油三酯平均百分比降低23%，每2周15mg组降低56%，每周10mg组降低60%，每4周50mg组降低60%；而安慰剂组的甘油三酯平均百分比增加6%。