Reneo Pharmaceuticals宣布美国FDA已授予mavodelpar（REN001）快速通道资格，用于长链3-羟基酰基辅酶a脱氢酶（LCHAD）缺乏症。LCHAD是长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）患者的主要基因型之一。此前mavodelpar已获FDA授予的用于治疗原发性线粒体肌病（PMM）快速通道资格。

LC-FAOD和PMM是由线粒体DNA（mtDNA）或核DNA突变（nDNA）或缺失引起的一组罕见的遗传代谢疾病。基因改变阻碍了线粒体将营养物质转变为ATP的能力，导致机体供能不足。进而引发嗜睡、肝功能障碍、低血糖、肌无力、运动不耐受、肌肉疼痛或横纹肌溶解，心脏、肾脏相关疾病，甚至可导致永久性残疾或死亡。

Mavodelpar是一种过氧化物酶体增殖物激活受体delta（PPARδ）的强效选择性激动剂。Mavodelpar已被证明可以增加与线粒体功能相关基因的转录，并可能增加新线粒体的产生，进而增加脂肪酸氧化，给机体供能。