罗氏宣布其凝血因子X/IXa双抗Hemlibra（emicizumab，艾美赛珠单抗）的新适应症已在欧盟（EU）获得批准，用于常规预防不存在凝血因子VIII抑制物且伴有严重出血表型的中度A型血友病患者（先天性因子VIII缺乏，1%≤FVIII≤5%）的出血。这也是Hemlibra在欧盟获批的第2项适应症。2018年，Hemlibra首次在欧盟获批，用于存在凝血因子VIII抑制剂血友病A患者出血发作的常规预防以及不存在凝血因子VIII抑制剂重度血友病A患者（先天性因子VIII缺乏，FVIII<1%）出血发作的常规预防。

全世界约有90万人患有A型血友病，其中约14%为中度A型血友病。重度A型血友病患者的治疗和护理方案很完善，但关于预防中度A型血友病的信息和指南却很少。此外，传统上通过凝血因子VIII（FVIII）水平衡量A型血友病严重程度与出血事件并不一致。大约85%的中度A型血友病患者会在一年内经历出血事件，三分之一的患者会出现长期关节问题，其中许多并发症需要进行手术治疗。

Hemlibra是中外制药（现为罗氏子公司）开发的一款重组人源化双抗，通过连接FX和FIXa恢复缺失的FVIII的功能，以恢复A型血友病患者的凝血功能。目前该产品已在欧、美、日、中等全球多国获批上市。

欧盟此次批准主要是基于III期HAVEN 6研究的结果。该研究是一项单臂临床试验，共纳入72例患者（21例为轻度，51例为中度），旨在评估其中Hemlibra在无FVIII抑制物的轻中度A型血友病患者中减少出血事件的疗效和安全性。

数据表明，接受Hemlibra治疗后，患者的出血事件在临床意义上得到了控制。具体表现为，66.7%的患者没有发生需要治疗的出血事件，81.9%的患者没有发生需要治疗的自发性出血，88.9%的患者没有发生需要治疗的关节出血。此外，患者的年化出血率（ABR）也很低，为0.9（95% CI：0.55-1.52）。