Alnylam宣布，FDA已受理其RNAi疗法patisiran的新适应症上市申请，用于治疗转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病，PDUFA日期为2023年10月8日。在文件接收函中，FDA表示没有发现任何审查问题，并计划举行一次咨询委员会会议来讨论该申请。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白引起的快速进展的罕见疾病，这些蛋白以淀粉样纤维的形式积聚在多个组织中，包括神经、心脏和胃肠道 。根据受累器官的不同，ATTR在临床上可分为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）和转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病（ATTR-PN）两类。

Patisiran是全球首款获批的小干扰RNA（siRNA）药物，于2018年获得FDA批准治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病。Patisiran旨在靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断TTR的生成，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。

此项申请是基于一项III期随机、双盲、安慰剂对照的APOLLO-B研究的积极结果。与安慰剂相比，patisiran治疗显著改善ATTR淀粉样变性心肌病患者的身体功能与生活质量。大多数不良事件为轻中度，patisiran的安全性与既往研究中观察到的保持一致，未发现新的安全性信号。

目前，ATTR-CM领域仅有一款辉瑞的tafamidis获批上市。在无竞品争夺市场份额的情况下，tafamidis一路高歌，2022年全球销售额已达24.47亿美元。如果此次patisiran顺利获批，将有望与tafamidis一争高下。