诺华LNP023胶囊（iptacopan）拟纳入突破性治疗品种，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。据统计，PNH发病率约百万分之一到二，亚洲人群发病率高于欧美，可在任何年龄发生，常见于30-40岁人群。抗补体C5疗法(依库珠单抗或Ravulizumab)是既往国际公认的PNH标准治疗，但在抗C5治疗后，仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖，严重影响生活质量。

Iptacopan是由诺华研发的first-in-class、靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。该产品作用于C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的选择。

除PNH之外，Iptacopan目前也处于其他许多补体介导疾病(CMD)的关键研究阶段，包括肾脏疾病C3肾小球病(C3G)、IgA肾病(IgAN)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、膜性肾病(MN)、狼疮性肾炎(LN)以及免疫性血小板减少性紫癜(ITP)和冷凝集素病(CAD)。