CDE官网显示，武田/大冢制药泊那替尼（商品名：Iclusig）拟纳入优先审评，适应症包括：1）既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；2）复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL)；3）T315I阳性CML或T315I阳性（Ph+ALL)。

泊那替尼是第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，其能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含最常见的T315I突变型。泊那替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。

泊那替尼最早于2012年12月获FDA批准上市，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性髓性白血病（CML）患者。

泊那替尼治疗CML和Ph+ALL患者的疗效已在一项名为PACE的II期研究中得到验证。PACE研究评估了泊那替尼45mg每日一次治疗CML和Ph+ALL患者（对TKI耐药或不耐受和/或伴有T315I突变）的疗效和安全性。

根据2018年发表在Blood杂志上的5年的随访研究数据，尤其对于慢性期CML患者，主要细胞遗传学缓解（MCyR）率可达55%，并且使其82%患者维持至5年随访终点；5年无进展生存期（PFS）率和总生存（OS）率分别高达53%和73%。在32例Ph+ALL患者中，13例（41%）患者达MaHR，并维持缓解时间为3.2月；MCyR率、完全细胞遗传学缓解（CCyR）率分别为47%及38%；中位PFS为3.0月，3年OS率为12%。

安全性方面，泊那替尼治疗相关的最常见不良事件（AEs）为高血压、皮疹、血小板减少、腹痛等。