CDE官网显示，百时美施贵宝（BMS）/联拓生物的mavacamten胶囊上市申请获药监局受理。今年2月，mavacamten已被纳入优先审评，适用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。

肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍，最常见的致病原因是心肌肌节蛋白的突变。

Mavacamten是一款first-in-class的心肌肌球蛋白抑制剂，可通过抑制肌钙-肌球蛋白结合，阻止肌桥形成，从而改善肥厚型心肌病患者的心肌收缩功能亢进，进而改善患者心肌舒张功能。Mavacamten最早由MyoKardia开发，曾被FDA授予孤儿药资格以及突破性疗法资格。2020年10月，BMS以130亿美元收购MyoKardia获得了mavacamten。2022年4月，该产品获得FDA批准上市。

2020年8月，联拓生物与MyoKardia就mavacamten达成合作协议，以1.875亿美元获得了该药在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡的开发和商业化权益。据公开消息，联拓生物预计于2023年年中公布其在中国开展的mavacamten用于治疗有症状oHCM患者的III期EXPLORER-CN试验关键数据。

此前mavacamten获FDA批准上市是基于一项III期试验EXPLORER-HCM（NCT03470545）的关键数据，接受mavacamten或安慰剂治疗30周，两组分别有37%和17%患者达到复合主要终点。此外，处方信息全文包括心力衰竭风险的黑框警告。