阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab）新适应症在欧盟获批，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎（NMOSD）。Ultomiris也成为了全球首款获批治疗NMOSD的长效C5补体抑制剂。

本次获批是基于III期CHAMPION-NMOSD研究的积极结果。CHAMPION-NMOSD是一项开放标签、全球多中心的III期临床试验，旨在评估Ultomiris在成年NMOSD患者中的有效性和安全性。该研究共招募了58例患者，出于伦理原因未设置安慰剂组，将结果与C5单抗Soliris（依库珠单抗）的关键PREVENT研究的外部安慰剂组作对比。

CHAMPION-NMOSD研究结果显示，中位治疗73周，Ultomiris组患者中观察到零判定复发（复发风险降低：98.6%，HR (95% CI) = 0.014 [0.000，0.103]，p<0.0001）。此外，接受Ultomiris治疗的患者在48周时100%无复发，而外部安慰剂组为63%。

与此同时，CHAMPION-NMOSD研究也达到了关键次要疗效终点，包括试验期间年化复发率（研究中的复发总次数除以总患者年数）和根据Hauser步行指数（评估移动能力的量表）测量的移动能力（行走能力）相对基线的临床重要变化。

安全性方面，Ultomiris的安全性数据与以往临床试验中观察到的结果一致，未观察到新的安全性信号。

Ultomiris原研公司为Alexion。2020年12月，阿斯利康以总金额390亿美元收购Alexion，将Ultomiris和依库珠单抗收入囊中。

Ultomiris最早于2018年12月在美国获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），目前共计获批阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）、重症肌无力和视神经脊髓炎（NMOSD）4项适应症。与此同时，Ultomiris也在开展针对肌萎缩侧索硬化症、急性肾损伤等多项适应症的III期临床试验。