中国-赛诺菲宣布，旗下新一代的酶替代治疗(ERT)药物耐而赞®(注射用艾夫糖昔酶a)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，可用于庞贝病患者的长期治疗。这是继美而赞®(注射用阿糖昔酶a)之后，赛诺菲旗下的第二款用于治疗庞贝病的酶替代治疗药物在中国获批，旨在成为庞贝病新一代的标准治疗方案。

耐而赞®是新一代用于治疗庞贝病的酶替代治疗(ERT)药物，获得FDA授予的“突破性疗法”称号，可增加细胞对酶的摄取，更好地改善患者的呼吸和运动功能，且安全性良好，旨在成为庞贝病新一代的标准治疗方案。

相比第一代酶替代治疗药物，耐而赞®的甘露糖-6-磷酸(M6P)水平提高了约15倍。更高的M6P水平可增加肌肉细胞对药物的摄取，进而使多余的糖原得到分解，减少对患者肌肉细胞的损伤。

庞贝病是一种罕见的常染色体隐性遗传病，也是患者人数极少的超罕见病。分为婴儿型庞贝病(IOPD)和晚发型庞贝病(LOPD)。IOPD病情进展迅速,若无有效治疗，常于1岁左右死于心力衰竭及呼吸衰竭。LOPD如不及时治疗会导致多个器官、系统不可逆的进行性损伤，从而需长期依赖轮椅和呼吸机，并导致过早死亡。2018年5月,国家卫生健康委员会联合五部门发布的《第一批罕见病目录》将庞贝病列入其中。

ERT是目前唯一证明有效的庞贝病特异性治疗方法，被全球多个权威指南共识推荐为长期治疗方案。作为庞贝病的新一代ERT药物，耐而赞®的甘露糖-6-磷酸(M6P)水平是第一代酶替代治疗药物的15倍。更多的M6P可以改善酶向肌肉细胞的传递,增加细胞对酶的摄取,进而使多余的糖原得到分解,减少对患者肌肉细胞的损伤。

耐而赞®COMET研究是一项随机、双盲、多国、多中心III期研究,纳入55个研究中心(20个国家）共100例患者。97周的扩展研究结果显示,与基线相比:

在初步分析期(49周)和扩展研究期均接受耐而赞®治疗的患者;用力肺活量(FVC)预测值百分比提高2.65(1.05)个百分点

在扩展研究期由第一代酶替代治疗药物转为耐而赞®治疗的患者,FVC预测值百分比提高0.36(1.12)个百分点。

在初步分析期(49周)和扩展研究期均接受耐而赞®治疗的患者,6分钟步行试验(6MWT)距离增加18.60(12.01)米

在扩展研究期由第一代酶替代治疗药物转为耐而赞治疗的患者,6MWT距离增加4.56(1244)米。

在初步分析期(49周)，耐而赞®安全性良好,扩展研究期(97周)亦未观察到新的安全性事件

目前，耐而赞®已在全球多个国家和地区获批，包括美国、欧盟、日本、加拿大、澳大利亚和巴西等并获得FDA授予的“突破性疗法”的称号。