中国上海——信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日宣布达成独家合作协议，信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其在研产品BBM-H901注射液的商业化经营。双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动该产品的商业化进程，助力B型血友病患者获得创新治疗新选择，共同促进基因疗法的产业发展。

B型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如长时间反复出血，还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。我国已注册登记的B型血友病患者约3800人[1]。目前，中国B型血友病患者仍面临着治疗选择有限、诊疗不规范等挑战，患者多使用凝血酶原复合物（PCC）用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形，患者的医疗需求仍未得到满足。

BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入B型血友病患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防B型血友病成年患者出血。该产品是国内首个获批进入注册临床试验的B型血友病的AAV基因治疗药物，目前已经顺利完成Ⅲ期注册临床试验的受试者给药[2]。2022年，BBM-H901注射液相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，同年被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。

《柳叶刀-血液病学》发表的临床研究（NCT04135300）是一项研究者发起、单中心、单臂的临床试验，旨在评估单次静脉输注BBM-H901的安全性和有效性。根据其研究结果，18岁以上、FIX残留水平≤2IU/dl的B型血友病患者在接受BBM-H901注射液治疗后，58周随访显示：患者中位年化出血率从12次减少至0次（p=0.0092），中位靶关节数从1.5个减少至0个（p=0.0031），中位凝血因子IX药物年输注次数从53.5次减少至0次（p<0.0001）。随访过程无严重不良事件，无3-4级不良事件，与BBM-H901相关的1-2级不良事件包括发热（1例[10%]）和转氨酶升高（1例[10%]）。