近日，康方生物在第65届美国血液学会（ASH）年会上重磅发布了其自主研发的新一代CD47单抗（AK117）联合阿扎胞苷（AZA）治疗较高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的Ib期临床研究的积极研究成果。

HR-MDS

结果显示，AK117联合阿扎胞苷协同治疗减少了新诊断较高危MDS患者的贫血及输血需求，展现了良好的安全性和显著的有效性，有望成为全球MDS患者更优的治疗选择。

贫血是MDS疾病的重要症状，减少贫血和输血是MDS疾病治疗效果的重要指征。截至2023年8月25日，共有86例患者的安全性可评估。贫血发生率相对较低，仅有29.1%的患者发生贫血。在最初需要依赖红细胞（RBC）输注的患者中，有61.5%经治后不再依赖红细胞输注。

在27例疗效可评估的患者中，完全缓解（CR）率为48.1%，总体缓解率（ORR）为85.2%。当患者接受至少3个周期治疗时，CR率达到52%；当患者接受至少6个周期治疗时，CR率甚至高达68.4%。

AK117联合疗法可为患者带来快速显著缓解。中位至缓解时间（mTTR）仅为0.97个月，中位至完全缓解时间（mTTCR）为2.92个月。

相关数据显示，MDS全球发病病例约16-96万，仅美国MDS每年新发病例就达约4万例，相当于美国非小细胞肺癌新发病例人数的21%。

研究表明，阿扎胞苷作为初治较高危MDS患者的首选治疗方案，可以延长患者的总生存期，但仅有20%~30%的患者能够完全缓解，较高危MDS治疗仍存在巨大的未满足的临床需求。

CD47在肿瘤细胞表面过表达，在肿瘤逃避抗肿瘤免疫反应中起着关键作用。AK117是一款靶向CD47的IgG4单克隆抗体，能与CD47高亲和力结合。

相比于其他因诱导红细胞凝集而加重MDS患者贫血的CD47单抗，AK117在保持与肿瘤细胞表面CD47结合活性的同时，不会诱导红细胞凝集。因此无需低剂量预激给药来预防贫血的发生，已成为一种被广泛认可的潜在最佳疗法。

目前AK117联合AZA治疗初诊较高危MDS的随机、双盲、全球多中心II期临床研究申请，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，正在积极开展中。

与此同时，AK117联合其他药物（如联合卡度尼利及依沃西等双特异性抗体）治疗实体瘤或血液瘤的多项临床研究正在开展当中。康方生物针对AK117的持续深度的临床开发，将在全球范围内拓展其临床价值。

关于莱法利（AK117，CD47单抗）

莱法利单抗是康方生物自主研发的新一代人源化lgG4单克隆抗体，可与肿瘤细胞上表达的CD47结合，阻断CD47与其受体SIRPα的相互作用，增强吞噬细胞对肿瘤细胞的吞噬活性，从而抑制肿瘤生长。

目前莱法利联合阿扎胞苷治疗血液瘤，莱法利单药或联合依沃西和卡度尼利治疗多种实体瘤的II期临床研究正在高效开展，初步研究疗效数据优异，未观察到剂量限制性毒性事件，表现出优越的安全性。莱法利治疗MDS的国际多中心临床已启动。