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法布赞®适应症拓宽成为国内首个治疗2岁及以上法布雷病患者特效药

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法布赞®适应症拓宽成为国内首个治疗2岁及以上法布雷病患者特效药

  • 分类:行业动态
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  • 来源:
  • 发布时间:2023-01-17 16:32
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近日,国家药品监督管理局批准注射用阿加糖酶β(商品名:法布赞®)用于2岁及以上法布雷病患者的酶替代治疗(ERT)。这意味着法布赞®继2019年12月获批成为国内首个治疗法布雷病的ERT药物之后,再次成为国内首个且唯一获批治疗低龄2岁及以上法布雷病的ERT药物,填补了国内2-6岁法布雷病患者治疗的空白。

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症,由于GLA基因突变导致α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)活性降低或完全缺乏,造成其代谢底物三己糖酰基鞘脂醇(GL-3)及其衍生物脱乙酰基三己糖酰基鞘脂醇GL-3(LysoGL3)在肾脏、心脏、神经等器官组织内大量贮积,引起多脏器病变。目前国内确诊的患者人数仅数百人,即确诊人数不足百万分之一,和落地治疗人数为数千人的罕见病相比,法布雷病是典型的“超罕见病”。

目前,国内法布雷病治疗以ERT和对症治疗为主。阿加糖酶β作为国内首个获批的ERT药物,可显著降低经典型法布雷病患者GL-3及Lyso-GL-3水平,改善儿童患者疼痛症状,长期使用可保护肾脏、心脏及大脑等主要器官。

此前对24例2~<8岁法布雷病患儿使用阿加糖酶β治疗效果的新分析显示,基线时,所有患者的血浆GL-3水平均升高(>7.03 g/mL),阿加糖酶β治疗6个月、12个月和24个月时,91%(20/22)、95%(18/19)和92%(12/13)患者血浆GL-3水平分别降至正常范围。复旦大学附属儿科医院徐虹教授表示:“法布赞®在2岁及以上儿童患者中的总体疗效与在成人中观察到的一致,我非常期待法布赞®在真实世界中改善更多2岁及以上儿童法布雷病患者的症状和生活质量,延缓疾病进展,为他们创造更美好的未来!

法布雷病临床表现多样且不具特异性,诊断十分困难,易导致延误确诊时间。据了解,法布雷病患者从症状发作到确诊平均延迟14年,更甚者延迟时间可达20~50年。即使确诊,在法布赞®获批之前,国内多采取对症治疗的方式,比如疼痛严重发作时用止痛药、肾功能严重受损采取透析等。法布赞®的出现促使ERT成为法布雷病治疗的基石,近20年的临床实践证明,ERT对法布雷病患者治疗效果显著,及早启动ERT治疗患者获益更大[8]。

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