FDA扩大批准GSK的Boostrix（一种Tdap疫苗）在妊娠晚期(27~36周）群体中的接种，用以预防婴儿百日咳。该批准是基于一项观察性真实世界对照研究的数据。

百日咳是一种高传染性呼吸道疾病，由生活在口腔、鼻子和喉咙的百日咳博德特氏菌引起，很容易通过因咳嗽或打喷嚏产生的飞沫在人与人之间传播。最初症状通常出现在感染后7~10天，包括轻微的发烧、流鼻涕和咳嗽，通常逐渐发展成阵发性咳嗽，之后形成百日咳。

入院治疗的百日咳病患中死亡主要发生于2个月左右或稍大于2个月但仍太小而不能接种疫苗的婴幼儿。并且在2个月以下的婴儿中，可能会出现呼吸暂停的疾病周期性发作。

根据美国疾病控制和预防中心（CDC）的数据，2021年美国报告的百日咳总病例中有4.2%是6个月以下的婴儿，其中约31%需要住院治疗。妊娠期间接种Boostrix后会增强孕妇体内的抗体，这些抗体会转移到发育中的婴儿身上。自2012年以来，美国CDC就开始建议妊娠晚期的孕妇接种Tdap疫苗。

Boostrix是一款破伤风、白喉和百日咳三联疫苗，最初于2005年被FDA批准用于10~18岁的青少年；2008年被扩大至19~64岁群体；2011年，被扩大至年龄≥65岁的人群；2022年10月，再次被扩大至妊娠晚期孕妇。

根据FDA官网声明，这项批准是基于对Tdap疫苗在真实世界中观察性病例对照研究，并对Boostrix相关数据进行重新分析。数据来自108例2个月以下患有百日咳婴儿（其中4例母亲在妊娠晚期接种Boostrix疫苗）和183例未患有百日咳的对照组婴儿（其中18例母亲在妊娠晚期接种Boostrix疫苗），初步估算Boostrix在预防2个月以下婴儿百日咳方面具有78%的有效性。

安全性证据则来自一项随机安慰剂对照研究。研究共纳入680例妊娠妇女，其中340例接受的是与美国上市同款含有同样活性成分且铝佐剂含量更高的Tdap疫苗，340例接受生理盐水安慰剂，结果未发现任何与疫苗相关的妊娠胎儿/新生儿的不良影响。在之前临床研究中，接种Boostrix最常报告的副作用是疼痛，注射部位发红，头痛，疲劳和胃肠道症状。

Boostrix疫苗在妊娠人群上的扩大使用，是继FDA批准Ibrance（哌柏西利）用于联合一种芳香酶抑制剂或者氟维司群用于治疗男性HR+、HER2-晚期或转移性乳腺癌之后，又一起采用真实世界证据（RWE）批准案例。

RWE的定位初始主要是满足上市后与药物安全相关的监管要求，而如今，RWE的应用已远远超出了药物警戒的范畴，被广泛应用于医疗健康行业的不同利益相关方，包括监管机构、医保支付方和医疗保健专业人士（HCPs）等。

2016年，美国《21世纪治愈法案》首次提出评估RWE在药械监管决策中的潜在用途。国家药监局近年来也先后颁布了多项有关RWD/RWE支持药物研发的指导原则，为RWD/RWE的应用指明了方向。