Ascendis Pharma宣布，FDA已受理TransCon PTH用于治疗甲状旁腺功能减退成人患者的新药申请，并授予其优先审查资格，PDUFA日期为2023年4月30日。如果获批，TransCon PTH将成为第一个治疗甲状旁腺功能减退的激素替代疗法。此前，TransCon PTH已被FDA和EMA授予治疗甲状旁腺功能减退的孤儿药资格。

TransCon PTH是一种每日一次的长效甲状旁腺激素（PTH）前药，它旨在每天24小时将PTH恢复至生理水平，以解决该疾病的短期症状和长期并发症。

甲状旁腺功能减退症（HP）是一种罕见的内分泌疾病，其特征是甲状旁腺激素（PTH）水平不足，导致血液中钙含量降低和磷酸盐水平升高。大多数患者在甲状腺手术期间受伤或意外切除甲状旁腺后发生疾病。钙补充剂和活性维生素D的常规治疗不能有效解决甲状旁腺功能减退的短期症状、长期并发症或对生活质量造成的影响。目前尚无恢复生理激素水平的替代治疗。截至目前，甲状旁腺功能减退症是最后一种尚未实现真正的激素替代治疗的内分泌激素缺乏性疾病。

本次新药申请基于全球III期PaTHway试验、II期PaTH Forward 试验以及两项正在进行的开放标签扩展研究的数据。PaTHway试验是一项双盲，安慰剂对照的III期试验，旨在探讨TransCon PTH对成人HP患者的疗效。该研究主要终点为治疗26周后血钙控制正常（8.3～10.6 mg/dL）且停用传统治疗（即停用活性维生素D且钙剂≤600 mg/天）的患者比例；关键次要终点为HP患者体验量表（HPES）症状-躯体得分、HPES症状-认知得分、HPES影响-躯体功能量表得分、HPES影响-日常生活得分、SF-36躯体功能量表得分。

研究结果显示，与对照组相比，TransCon PTH组主要复合终点和所有关键性次要终点均出现统计学显著改善。78.7%接受TransCon PTH治疗患者（48/61）达到了主要终点，而对照组这一数值为4.8%（p<0.0001）。通过甲状旁腺功能减退患者体验量表（HPES）检测的患者身体症状和认知症状均实现统计学显著减少。安全性方面，TransCon PTH通常耐受良好，无研究药物相关停药事件发生。