近日，Concert Pharmaceuticals在第12届世界毛发大会上公布了口服JAK抑制剂deuruxolitinib (CTP-543)治疗中度至重度斑秃III期THRIVE-AA1试验的最新数据，CTP-543治疗使重度脱发和脱发持续时间较长的斑秃患者头皮毛发再生得到显著改善。

Deuruxolitinib (CTP-543)是一款JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂。此前，FDA已授予CTP-543用于治疗斑秃的突破性疗法认定和快速通道资格。

THRIVE-AA1是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，共纳入706名18-65岁中度至重度斑秃患者（至少50%的头皮脱发由斑秃引起）。根据脱发严重程度评估工具（SALT）评分，100分表示全部脱发，0分表示没有脱发。所有参与研究的患者平均基线SALT评分为85.9分，相当于平均头皮毛发覆盖率低于15%。患者被随机分配接受8mg每日两次或12mg每日两次的CTP-543或安慰剂治疗24周。此外，在完成24周治疗后，95%的患者继续参加了扩展研究，以评估CTP-543的长期安全性和有效性。

2022年5月，Concert宣布THRIVE-AA1试验达到了主要终点，接受CTP-543治疗的患者头皮毛发再生得到改善。在8mg和12mg剂量组中，SALT评分达到20及以下的患者比例分别为29.6%和41.5%，而安慰剂组中达到这一指标的患者比例仅为0.8%。

本次世界毛发大会公布最新结果如下：

基线SALT评分<95的患者，8mg剂量组和12mg剂量组治疗24周后SALT评分达到20及以下的患者比例分别为43%和57%，而安慰剂组中达到这一指标的患者比例仅为1%(p<0.0001)。两种剂量在第8周就开始起效(p<0.001)。

基线SALT评分≥95的患者（完全或接近完全的脱发)，8mg剂量组和12mg剂量组治疗24周后SALT评分达到20及以下的患者比例分别为20%和30%，而安慰剂组中没有患者达到这一指标(p<0.0001)。两种剂量在第12周就开始起效(p<0.01)。

对于脱发持续时间小于4年的患者，8mg剂量组和12mg剂量组治疗24周后SALT评分达到20及以下的患者比例分别为33%和48%，而安慰剂组中达到这一指标的患者比例仅为1%(p<0.0001)。

对于脱发持续时间达4年及以上的患者，8mg剂量组和12mg剂量组治疗24周后SALT评分达到20及以下的患者比例分别为23%和29%，而安慰剂组中没有患者达到这一指标(p<0.0001)。