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Taiho Oncology宣布,FDA已批准FGFR抑制剂Futibatinib的上市许可申请,用于治疗携带FGFR2基因重排(包括基因融合)的局部晚期或转移性胆管癌患者,这些患者此前接受过一种或多种系统治疗。
本次获批是基于Futibatinib治疗局部晚期或转移性肝内胆管癌患者的总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)的加速批准。2021年2月,FDA针对相同适应症授予该药物突破性疗法认定。
胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤,主要见于65岁以上的人群。大约10-16%的胆管癌患者发生FGFR2基因重排或融合,导致肿瘤增殖。吉西他滨/顺铂治疗失败后,患者缺少有效的治疗方法,通常二线治疗的客观缓解率(ORR)低于10%,中位无进展生存期(mPFS)约为3个月,中位总生存期(mOS)为6-7个月。
Futibatinib是一款口服、高选择性、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂,对FGFR1-4均有很好的抑制作用。该药物通过与FGFR1-4的ATP结合口袋相结合,抑制FGFR介导的信号传导,从而减少肿瘤细胞增殖并加速FGFR基因突变的肿瘤细胞死亡。
此次获批主要基于关键的IIb期FOENIX-CCA2研究,共纳入103例既往接受过治疗、FGFR2基因重排(包括基因融合)的局部晚期或转移性肝内胆管癌患者。这些患者接受每天一次的Futibatinib(20mg)治疗,直到疾病进展或出现不可耐受的毒性。
结果显示,独立评审委员会根据RECIST v1.1评估的ORR为42%(95% CI:32,52),研究达到主要终点。此外,中位缓解持续时间为9.7个月(95% CI: 7.6,17.1),其中72%的患者获得6个月以上的持续缓解,疾病控制率达82.5%。mPFS为9.0个月,mOS达21.7个月。
Futibatinib的安全性和耐受性良好,常见的治疗相关不良事件是高磷血症(85%)、脱发(33%)和口干(30%),患者报告的唯一严重不良事件是偏头痛(1.9%)。
Futibatinib还在拓展多项适应症,包括尿路上皮癌、乳腺癌、胃癌和非小细胞肺癌等。
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